במסגרת מחקר אשר ממצאיו פורסמו לאחרונה בכתב העת The Journal of Pediatrics ביקשו החוקרים להעריך את ההשפעה של הטיפול עם מעכב טרנספורטר חומצות המרה באילאום maralixibat על איכות החיים הקשורה לבריאות (health-related quality of life - HRQoL) של ילדים עם תסמונת Alagille.
עוד בעניין דומה
מחקר זה התבסס על נתונים ממחקר ICONIC (מחקר פאזה שניה מבוקר פלצבו ובסמיות כפולה). מחקר זה ארך 4 שבועות וכלל ילדים עם תסמונת Alagille הסובלים מגרד בינוני-חמור. תגובה קלינית לטיפול עם maralixibat הוגדרה כהפחתה של ≥ 1 נקודות במדד הגרד הסובייקטיבי Itch-Reported Outcome לאחר 48 שבועות טיפול וביחס למצב הבסיס. HRQoL הוערך באמצעות מספר מדדים, ובכללם - Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core, Family Impact Score, Multidimensional Fatigue scale scores. ההבדל המינימלי החשוב מבחינה קלינית עבור HRQoL נע בין 4 ל-5 נקודות, בהתאם למדד. המחקר הנוכחי כלל סך של 27 מטופלים.
תוצאות המחקר הדגימו כי 20/27 (74%) מהמטופלים הגיבו לאחר 48 שבועות טיפול. השינוי הממוצע (סטיית תקן) במדד Multidimensional Fatigue score עמד על 25.8+ (23.0) עבור אלו עם תגובה לטיפול, זאת לעומת 3.1- (19.8) עבור אלו אשר לא הגיבו (P = .03). שינויים ממוצעים קטנים יותר ולא מובהקים סטטיסטית נצפו עבור מדד Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core ומדד Family Impact Score. לאחר תקנון לציון Family Impact Score במצב הבסיס, ציוני ה-Family Impact של אלו אשר הגיבו לטיפול עלו בממוצע של 16.9 נקודות במשך 48 שבועות הטיפול, וזאת בהשוואה לנבדקים אשר לא הגיבו לטיפול (P = .05).
מתוצאות מחקר זה עולה כי השיפורים המשמעותיים בגרד אשר התקבלו בזכות הטיפול אשר ניתן במסגרת מחקר ICONIC הינם בעלי חשיבות קלינית וקשורים לשיפור ב-HRQoL.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
