מחלת כבד שומני לא אלכוהולי היא מחלת הכבד הכרונית השכיחה ביותר בילדים. Elafibranor, אגוניסט לקולטן α/δ הגורם להפעלה ופרוליפרציה של פרוקסיזום, הוצע כטיפול בילדים עם כבד שומני לא אלכוהולי (nonalcoholic steatohepatitis – NASH).
עוד בעניין דומה
במסגרת מחקר אשר ממצאיו פורסמו לאחרונה בכתב העתJournal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition, ביקשו החוקרים לבחון את הפרמקוקינטיקה (pharmacokinetics – PK), הבטיחות והסבילות של Elafibranor במתן פומי ב-2 מינונים אפשריים (80 ו-120 מ"ג\יום) בילדים בני 8-17 שנים. החוקרים אף ביקשו להעריך שינויים באמינוטרנספראזות בעקבות הטיפול.
המחקר הנוכחי בוצע במתכונת של תווית-פתוחה. המחקר כלל 10 בנים (גיל ממוצע: 15.1 שנים [סטיית תקן: 2.2]) עם NASH, אשר הוקצו לקבלת טיפול עם Elafibranor במינון 80 (N=5) או 120 מ"ג (N=5)/יום במהלך 12 שבועות. ניתוח הכוונה-לטפל כלל את כלל הנבדקים אשר טופלו במנה אחת לפחות. ALTי(alanine aminotransferase) הממוצע הבסיסי עמד על 82 יחידות/ל' (סטיית תקן: 13) ו-87 יחידות/ל' (20) לקבוצות המינון של 80 ו-120 מ"ג, בהתאמה.
תוצאות המחקר הדגימו כי Elafibranor הינו בעל כושר ספיגה מהיר ומהווה טיפול נסבל היטב. בקבוצות המינון 80 ו-120 מ"ג/יום, Elafibranor הביא לעלייה של פי 1.3 ו-1.9 ב-Cmax ו-AUC0–24, בהתאמה. בתום 12 שבועות הטיפול, בקבוצת המינון של 120 מ"ג, ALT הממוצע עמד על 52 יחידות/ל' (20), מה שמהווה שינוי של −37.4% (23.8%).
מתוצאות מחקר זה עולה, כי בקרב ילדים עם NASH, מתן Elafibranor פעם ביום הינו נסבל היטב. ירידה ב-ALT עשויה להיות קשורה לשיפור בהיסטולוגיה של הכבד, ולכן יכולה להיחשב כמדד מייצג להיסטולוגיה בניסויים בשלב מוקדם.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
